原文：【解读】2023年4月FDA批准上市的药物
渐冻症第四种药物tofersen：首个靶向遗传病因疗法，减缓肌肉退化
济民药业叶药师    阅26
渐冻症患者新希望，一种创新药物有望扭转病程进展
最后一个知道的    阅42
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
子孙满堂康复师    阅12
NEJM：SOD1基因突变型ALS新疗法，有望改善患者功能和肺活量
厚朴方舟    阅159
FDA授予基因疗法APB-102治疗ALS的孤儿药资格认定 | 孤儿药
生物_医药_科研    阅290
反义寡核苷酸tofersen治疗SOD1突变所致肌萎缩侧索硬化的1-2期试验
abeycd    阅411    转2
还记得冰桶挑战吗？冰桶挑战资助的一个新药获得FDA批准
我思故我在hyp    阅3
FDA终于批准！致死率100%的百年顽疾迎来创新疗法
Oscarj6rrllfg1    阅6
回顾渐冻症治疗十大要闻：临床III期的两款干细胞新药受关注
博雅干细胞库    阅37    转3
渐冻症新药数据遭质疑，明星公司股价最高跌幅超30%，FDA即将进行第二次投票
生辉    阅13
牛皮癣新药ilumya获批上市，75%中度至重度牛皮癣患者有益
云皞    阅126    转2
一种顶级药物普利多匹定进入治疗ALS临床研究
渐冻人阿生    阅830    转5
ALS随机对照试验的反思与未来（柳叶刀综述）
水共山华    阅304    转5
哲人其萎 “渐冻”之殇
行舟Drug    阅70
小鼠疾病模型在药物临床前评价研究中面临的挑战？
科研小助手    阅17
剑指神经退行性疾病！FDA公布最新5年计划，或将极大改善ALS患者药物可及性
成靖    阅4
解冻“渐冻人”
返朴    阅16    转2
Cytokinetics渐冻人症新药临床III期试验失败
医药魔方    阅421
【聊聊】社交网络对医疗行业的影响（上）
haosunzhe    阅624    转7
缅怀霍金 | 同ALS斗争的55年，仅有2款药物上市
渐近故乡时    阅87    转3