原文：AveXis公司罕见病基因疗法：AVXS-101
载入史册！NEJM重磅：基因治疗临床试验大获成功，延长15名患儿生命！
rodneyzhang    阅162    转3
87亿美元！兜里满满的诺华撒重金买了一家基因治疗公司
新康界pro    阅196    转2
效果惊人！又一载入史册的基因治疗临床试验
zhongguorui    阅1142    转6
SMA 基因療法獲批進臨床 AveXis 股價飆近百元美金 | 環球生技月刊
lgh1111.tw    阅86    转2
基因疗法新希望：一种针对神经元疾病的疗法挽救了婴儿的生命
思明居士    阅191    转3
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
子孙满堂康复师    阅5
NEJM重磅：开天辟地！将存活率从8%提高到100%，基因治疗终迎来革命性突破 | 临床大发现
火树银花5    阅100
陈根：基因编辑展现一次性治愈潜力
根新未来    阅4
救命药=天价药？ FDA批准史上最贵药物，210万美元救一命！
gyjian    阅170
天价难求孤儿药，基因治疗是一个好机会吗？
观察未来科技    阅3
易基因 | 精准医学：核酸疗法的现状｜新药研究
深圳易基因科技    阅135    转2
脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)疾病图谱报告
Janet娟娟    阅5770    转69
国际SMA关爱日 | “每一个小群体都不应该被放弃”
阅微基因    阅31
一次性治疗超1460万元：天价药的逻辑与挑战
他河之石    阅151
【述评】神经遗传病治疗的新希望
最后一个知道的    阅266
百健基因疗法Spinraza标签更新：对所有年龄段患者都有效，越早使用获益越大
医药魔方    阅87    转2
基因治疗的下一件大事可能不是基因治疗
金苹果6    阅15
我实验室从事先天性《脊肌萎缩症(SMA)》的基因诊断和产前诊断
boxuemingshi    阅749    转3
2016年最热门的10大美股IPO
bawuping    阅68