原文：前沿 | 3000万神药虽天价，但其背后却是人类对抗病魔的新希望！
AveXis公司罕见病基因疗法：AVXS-101
Biotechsupport    阅1659    转11
87亿美元！兜里满满的诺华撒重金买了一家基因治疗公司
新康界pro    阅196    转2
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
子孙满堂康复师    阅4
一针1467万！史上最贵新药在美上市，治的是什么病？
pgl147258    阅73
“史上最贵药”将进入中国
禹杰    阅24    转2
诺华200万美金天价药报告两例死亡，中国正在临床
嘟嘟7284    阅8
一针1350万元或可治愈SMA 史上最贵药将落地中国
张立品vnf7h6ps    阅38
腹背受敌，诺华Zolgensma或将遭遇市场下滑困境
药智网    阅36
诺奖加持，跨国药企重金押注基因治疗赛道，国内早期市场持续升温丨2020年终盘点
动脉网    阅87    转2
Regenxbio（RGNX.O)：基因治疗界新秀崭露头角
alayavijnana    阅404    转3
载入史册！NEJM重磅：基因治疗临床试验大获成功，延长15名患儿生命！
rodneyzhang    阅162    转3
NEJM重磅：开天辟地！将存活率从8%提高到100%，基因治疗终迎来革命性突破 | 临床大发现
火树银花5    阅100
这款重磅新药即将上市，但售价令人绝望
随风而动2004    阅59    转2
救命药=天价药？ FDA批准史上最贵药物，210万美元救一命！
gyjian    阅170
基因疗法能否终结绝症？
圆角望    阅76    转3
向“基因治疗”提问：2021年待解的5个问题
zjshzq    阅91
先有CAR-T，后有基因疗法。从现在开始，你的缺陷基因可以被“矫正”
yg621bxf2000    阅666    转2
2021年基因治疗领域面临的5个重要问题
渐冻人阿生    阅284
全球基因治疗的临床概况
小药说药    阅13
嘉因生物创始人吴振华：未来5-10年，基因治疗的应用将从罕见病扩展至常见疾病
生辉    阅46
基因疗法新希望：一种针对神经元疾病的疗法挽救了婴儿的生命
思明居士    阅189    转3
212.5万美元！史上最贵疗法获批，治疗脊髓性肌肉萎缩症
厚朴方舟    阅102    转2
抗癌药物研发 美欧前沿动态
华哥论事    阅62
“基因魔剪”说改就改，全球首例人类活体基因编辑临床试验开启
天下知仓    阅755    转3