原文：高效靶向肌肉且剂量降低100-250倍？博德研究所定向进化出新型AAV，有潜力用于多种疾病
基因疗法新希望：一种针对神经元疾病的疗法挽救了婴儿的生命
思明居士    阅189    转3
速递 | 改善儿童肌营养不良症患者运动功能，基因疗法1/2期临床结果积极
莫斯科威    阅92
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
生物_医药_科研    阅71    转3
由首位开展AAV基因组克隆实验的科学家创办，基因疗法领航者AskBio让“绝症”也能治愈
动脉网    阅237    转2
肌营养不良的危害以及注意事项有哪些？
健康用户    阅5
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
子孙满堂康复师    阅5
被基因疗法改写的轮椅人生
医药魔方    阅118    转3
综述：一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法
梅岭风景    阅1017    转2
科学松鼠会 ? 假如他们能行走三天
皖林专栏版    阅151
肢带型肌营养不良基因疗法研究性新药申请在美获批
临渊草堂    阅1091
肌营养不良患者最新治疗方法
8baho7w6jznqk4    阅3
腺相关病毒构建原理
生物学渣    阅186
AAV在肝脏中的应用
心随所愿zh    阅633
AAV基因疗法开发的进展与挑战丨医麦猛爆料
刘得光3p6n6zqq    阅212    转2
NEJM重磅：开天辟地！将存活率从8%提高到100%，基因治疗终迎来革命性突破 | 临床大发现
火树银花5    阅100
年龄相关性黄斑变性基因治疗的药理与临床研究进展
新用户88267667    阅42
效果惊人！又一载入史册的基因治疗临床试验
zhongguorui    阅1141    转6
《科学》：重大突破！CRISPR/Cas9系统首次在大型动物体内实现大规模基因编辑，阻止或治疗遗传病...
珂江    阅96    转2