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Napabucasin:精准狙击肿瘤干细胞,控制率93﹪

2017年世界消化道肿瘤年会公布的最新临床数据:新型抗癌药物Napabucasin联合化疗可以使三分之一的晚期肠癌患者肿瘤缩小,最高93%的患者肿瘤可以稳定不长大。

记忆力好的粉丝可能记得,我们之前科普过这个新药,今天菠菜同学再给大家唠叨唠叨,它对肠癌和胰腺癌等多种肿瘤都有不错的临床数据。

Napabucasin是一种新型的靶向药,靶点据说是细胞里面的一个重要的蛋白STAT3。据说,这个药物可以直接消灭肿瘤组织里面的地位最高的一群细胞——肿瘤干细胞。这个药就长这样:

肿瘤干细胞是什么鬼?打个比方,如果把肿瘤看作一个蜂巢的话,肿瘤干细胞就是里面的蜂王,级别最高,权力最大,天天没事就生孩子,保证蜂巢有足够多的蜜蜂。大家都知道,如果杀死蜂王,这个蜂巢慢慢也就挂了。有研究认为,肿瘤干细胞就是具有蜂王功能的高级肿瘤细胞,如果我们可以杀死他们,肿瘤基本也就挂了。

这里不得不提的是,肿瘤干细胞还是一个理论,有些科学家觉得认同的,也有的科学家觉得是不认同的。

Napabucasin据说是一个可以干掉这些个“蜂王”的新型抗肿瘤药物。

临床设计:招募63名晚期的肠癌患者。其中30名患者接受过至少2种系统治疗之后复发,也就是说这30名患者接下来的可用的药物很少。三分之一的患者有KRAS突变。患者接受每天240mg的 Napabucasin 标准剂量的化疗(5-氟尿嘧啶等)。

临床效果:Napabucasin联合不同化疗药物的有效率在23%-33%之间,可以使81%到93%的患者肿瘤不稳定长大。

这个数据对于晚期肠癌来说,已经非常的不错了。除了肠癌,Napabucasin对其它肿瘤的临床数据也有公布。

Napabucasin已获得两个孤儿药地位

Napabucasin的头衔不小,已经获得俩孤儿药地位了。孤儿药是FDA为一些罕见病设计的头衔,可以享受不少后续研发的优惠政策。

2016年6月份,FDA授予Napabucasin孤儿药地位,针对的是胃或食管交界处肿瘤。这个临床招募了46名患者:对于没有进行过紫杉醇化疗的,75%的患者肿瘤不会长大,中位生存期是39.3周,有效率31%;对于用过紫杉醇化疗的,68%的患者肿瘤没有长大,中位生存期是33周,有效率11%。

2016年11月14号,FDA授予Napabucasin针对胰腺癌的孤儿药地位。胰腺癌?!你没听错,是的,就是那个“万癌之王”的胰腺癌,基本没药的那个,五年生存率只有7%!这个临床招募了37名胰腺癌的患者,10名患者的肿瘤缩小,有效率是27%,另外还是17名患者肿瘤稳定不进展,所以总的疾病控制率是73%。

另外,今年的ASCO年会也公布了Napabucasin针对三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌的临床数据。

三阴性乳腺癌:招募33位一线治疗失败的三阴乳腺癌患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有13%的患者肿瘤缩小,55%的患者肿瘤不进展。

铂类治疗失败的卵巢癌:招募56名患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有25%的患者肿瘤缩小,56%的患者肿瘤不进展。

非小细胞肺癌:招募27名患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有11%的患者肿瘤缩小,68%的患者肿瘤不进展。

期待Napabucasin可以早日上市造福患者。

参考资料:

[1]http://meetinglibrary.asco.org/content/171537-176

[2]http://meetinglibrary.asco.org/content/171329-176

[3]http://meetinglibrary.asco.org/content/171394-176

[4]http://meetinglibrary.asco.org/content/171455-176

[5]http://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-napabucasin-orphan-status-for-gastric-cancer

[6]http://www.onclive.com/web-exclusives/napabucasin-linked-with-objective-responses-in-advanced-crc

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