亨廷顿氏舞蹈症是一种致命的基因疾病，它会导致大脑神经细胞的崩溃，其癌症发病率比普通人群低80%。
一项新的研究报告称，西北医学的科学家们已经发现，为什么亨廷顿舞蹈病对癌细胞有毒性，并将其用于治疗癌症的新方法。
亨廷顿氏症是由一种基因中存在丰富的某种类型的重复RNA序列引起的，亨廷顿氏病存在于每个细胞中。导致疾病的缺陷对肿瘤细胞也是高毒性的。这些重复序列以所谓的小干扰RNA的形式，攻击细胞中对生存至关重要的基因。大脑中的神经细胞容易受到这种形式的细胞死亡，然而，癌细胞似乎更容易受到感染。
资深作者说：“这种分子是对所有肿瘤细胞的超级杀手。 “我们从来没有见过这样强大的东西。”
亨廷顿氏舞蹈症在其主要工作时间内会使一个人的身体和心理能力恶化，而且无法治愈。
这项研究将于2月12日发表在EMBO杂志上。
为了在治疗情况下测试超级杀菌剂分子，Peter与Feinberg的泌尿学副教授Shad Thaxton博士合作，将纳米颗粒中的分子送到患有人类卵巢癌的小鼠体内。治疗显著降低了肿瘤的生长，对小鼠没有毒性，Peter说。重要的是，肿瘤并没有对这种癌症治疗产生耐药性。
现在，他们正在改进方法，以提高其到达消灭肿瘤的疗效。科学家面临的另一个挑战是如何稳定纳米颗粒，以便将其储存起来。
第一位和共同作者，芬伯格医学研究助理教授Andrea Murmann也使用该分子治疗人类和小鼠卵巢癌，乳腺癌，前列腺癌，肝癌，脑癌，肺癌，皮肤癌和结肠癌细胞系。分子杀死了两个物种的所有癌细胞。
亨廷顿的癌症武器是由Murmann发现的，他曾与Peter一起早期的研究，发现所有破坏癌细胞的细胞中都有一种特别杀死癌细胞的开关。
他说:“我认为，可能有这样一种情况，这种致命的开关在某些人身上过于活跃，可能会导致组织的丧失。”“这些病人不仅有一种带有RNA成分的疾病，而且他们还得少患癌症。”
她开始寻找癌症发病率较低的疾病，并怀疑有RNA对疾病病理的贡献。亨廷顿是最突出的。
当她看到导致这种疾病的基因亨廷丁的重复序列时，她看到了一个类似于Peter早先发现的杀死开关的组成。它们都含有丰富的C和G核苷酸（形成DNA和RNA结构单元的分子）。
“毒性与C和G的丰富性结合在一起，”Murmann说。“这些相似之处激发了我们的好奇心。”
亨廷顿氏病患者的基因亨廷顿蛋白具有三联序列CAG的重复序列太多。重复序列越长，他们越早发展成为疾病。
“我们相信几周的短期治疗癌症治疗可能是可能的，在那里我们可以治疗患者杀死癌细胞，而不会导致亨廷顿病人患有的神经问题，”Peter说。
亨廷顿病患者一生接触到这些有毒的RNA序列，但通常在40岁之前不会出现这种疾病的症状。
每个亨廷顿父母的孩子都有50/50的机会携带有缺陷的基因。
https://medicalxpress.com/news/2018-02-huntington-disease-cancer-weapon.html
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