III期临床：中风患者可能很快就能见证间充质干细胞新药的上市

2016年，45岁的Sharon Thomas突发缺血性中风，她的丈夫John被告知Sharon将不能自己移动、不能说话、更不能自己照顾生活，需要长期的看护。

Sharon是一名道路施工队经理，而且是前运动员，不能移动、不能自理对她的生活造成巨大的不便。

中风是美国主要的致残性疾病，是第五的致死性疾病；在世界各国均是主要的致死原因。脑中风主要是脑部缺血或者出血导致脑神经的损伤的一类疾病，发病急，影响大脑神经，继而导致肌肉控制等一系列身体控制问题,目前没有很好的根治方法。

幸运的是，Sharon所在的医院恰好有干细胞药物MultiStem临床试验项目，Sharon的主治医师Oregon推荐她尝试MultiStem治疗。Sharon参与了MultiStem的II期临床试验，并入组治疗组。经过静脉回输治疗后，情况得到好转，Sharon的大脑功能逐渐开始恢复。

MultiStem是一款干细胞产品，从健康捐献者的骨髓中提取的干细胞经体外扩增后，可用于神经系统疾病、炎症和免疫疾病、心血管疾病的治疗。MultiStem的移植治疗不需组织匹配或者免疫抑制，扩大了患者受惠的群体。

2017年，《柳叶刀·神经学》杂志上发布了MultiStem治疗缺血性脑卒中的II期临床试验结果。试验在英国和美国33个中心实行，共入组137名病患，随机分为治疗组和对照组。脑卒中患者对MultiStem的耐受很好，无严重副作用事件。患者接受治疗后炎症细胞因子显著减少，促进免疫系统保护体内平衡，加速恢复。

目前MultiStem正在实行III期临床试验，计划在美国及欧洲的50多家顶级中风中心招募约300名患者，希望通过更加严苛的临床试验证明MultiStem在治疗脑中风的有效性。

干细胞治疗脑卒中一直受到广泛关注，成功的案例也非常多，斯坦福大学便有一例全球知名的干细胞成功治疗脑卒中的成功案例：视频 | 斯坦福大学：干细胞治疗中风临床获成功 。

国内就在上半年也有研究进展更新。2019年1月，天津市中医药研究院附属医院的阚建英团队对干细胞移植治疗缺血性脑卒中患者临床疗效进行荟萃分析，通过综合评定干细胞移植治疗脑卒中患者神经功能缺损评分 (NIHSS) 、日常生活能力评定Barthel指数 (BI) 、肢体运动功能评分 (FMA) 和功能独立性评定量表 (FIM)后，干细胞治疗组结果优于对照组，2组间效应量差异有统计学意义。干细胞移植治疗脑卒中能有效改善患者的神经功能缺损, 提高患者自主行为能力和肢体运动功能。

展望

中风是一种急性脑血管疾病，在缺血性脑卒中患者中仅有30%～40%能够完全康复或轻微功能障碍, 50%～70%会失明、失语、遗留肢体瘫痪等重度残疾, 给患者带来巨大的生活负担，造成身心的巨大痛苦。现在干细胞治疗或将利用免疫调节功能，给脑中风患者带来治疗的新思路，扩展治疗的“黄金窗口”，提高治疗的效果。

参考资料：

1.  Are Stem Cells The Future Of Stroke Treatment?

2. Safety and efficacy of multipotent adult progenitor cells in acute ischaemic stroke (MASTERS): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial

3. 褚玉茹,于乃浩,阚建英.干细胞移植治疗缺血性脑卒中患者临床疗效的Meta分析[J].天津医药,2019,47(03):309-316.