这几日罗氏可谓是捷报频频，7号批准了罕见性血癌ECD的适应症。8号，美国FDA又批准了药物Alecensa （alectinib）用于一线治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）突变阳性的非小细胞肺癌患者。
ALK是一种间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma kinase, ALK），2007年发现在肺癌患者中由于染色体倒位形成棘皮动物微管相关类蛋白4（EML4）基因与ALK 基因的重排（EML4-ALK），促使肺癌发生和进展。ALK阳性的肺癌是新近发现的一种分子亚型，主要发生在NSCLC，约占肺癌3%-5%。尽管ALK阳性的NSCLC在肺癌的比例较低，但ALK阳性多为年轻患者，大多数对化疗药物无响应，治疗选择有限，预后非常差。因此，准确鉴定出ALK重排阳性的NSCLC，并给予相应的治疗是很必要的。
FDA做出此项批准是基于代号为ALEX的III期研究的数据。此项临床研究纳入31个国家，161个地方，303例未经治疗的ALK阳性的NSCLC患者，其中包含中枢神经系统无症状进展的患者。按照1:1的比例随机分配到alectinib组（n=152，600mg/Bid）和crizotinib组（n=151，250mg/Bid）进行治疗。基于独立审查的结果，alectinib组中位PFS≥25.7m，目前尚未达到（95% CI, 19.9 not estimated），crizotinib的PFS是10.4m（95% CI，7.7-14.6），alectinib组延长≥15个月PFS。值得注意的是，大多数肺癌靶向治疗的中位无进展生存期约12个月，而Alectinib的中位无进展生存期居然≥25.7个月, 由此可见alectinib在延缓晚期非小细胞肺癌进展的时间长度着实令人惊叹。
更值得一提的是，alectinib相比crizotinib，还可使肿瘤发生脑转移或在脑部/中枢神经系统继续生长的风险降低84%。伴有脑转移的患者的CNS ORR分别为38%（n=21）和5%（n=22）。
同时，不得不提到辉瑞的Xalkori（crizotinib），是全球首个上市的针对ALK突变的肺癌靶向药物，治疗后ORR可达到60%，PFS可达8-10个月，2011年8月26日被FDA批准治疗ALK阳性晚期NSCLC，是肿瘤药物史上开发速度最快的药物之一，并迅速成为ALK+NSCLC患者的标准用药。
不过大多数ALK阳性患者在使用crizotinib 1年后会产生耐药，发生肿瘤脑转移的患者也非常多见，而克唑替尼无法透过血脑屏障发挥作用。寻找ALK抑制剂耐药机制，发掘新的ALK靶向治疗药物成为研发热点。克唑替尼之后，FDA又先后批准了3款ALK抑制剂上市，为crizotinib耐药的ALK+NSCLC患者提供了新的用药选择。
在crizotinib之后，诺华Zykadia（色瑞替尼）、罗氏Alecensa（alectinib）相继晋升为ALK+NSCLC患者的一线用药，意味着患者的用药选择更加丰富。不过从临床数据上看，alectinib更加出色。
目前在非小细胞细胞NCCN指南中，对于ALK阳性的NSCLC患者，alectinib也获得了优先推荐的资格。此次FDA对于Alectinib的正式批准，相信对ALK阳性的患者会带来更加长久的获益。
特别值得注意的是：美国等国家80%以上的癌症治疗药物未在中国内陆注册，抗癌新药在国内上市的时间目前来说遥遥无期，肿瘤患者在国内也就失去了治疗的机会。因此，赴港就医成为肿瘤患者在此形势下的最好选择。在此，香港特区肿瘤中心温馨提醒患者：香港正规渠道的全球抗癌新药必须由有用药资质的香港注册医生确认患者适用后方可开具处方。为了肿瘤患者的用药安全、有效，患者最好亲自赴港，先请有用药资质的注册医生诊断病情，根据医生的诊症和评估，结合患者实际情况确定用法用药，在医生的全程监护下安全用药，切不可运用民用快递来邮寄药品或购买来路不明的非正规来源药品。
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