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2015年最有影响力的医学发现
译者: cactusxj 原作者:JEROME GROOPMAN

发表时间:2015-12-25

每周,我都会详细阅读大概十五份报刊,部分是基础科学,还有一些临床研究及病例等不同的内容。作为血液病和癌症方面的专家,我一般特别注意一些报道行业内最新学术或失败实例的相关文章。除此以外,我也会留意工作范围外的药物及生物方面的研究,这些研究很可能颠覆传统的思想和方法,或者是关系到某个人的经历或某个家族成员的困境。在此,根据以上的标准,我这边整理了所有2015年最有影响力的医学和生物发现,清单中均是我个人认为最具意义的研究内容。

1、医院外的C.P.R(心肺复苏)

几个月前,我在健身俱乐部的泳池里出来后经过锻炼区,看到一名中年男性从身下骑着的动感自行车上摔下来,我马上跑过去查看他的情况,发现他已经没有脉搏和呼吸,便开始对他进行C.P.R。幸运的是,俱乐部有配置电击器,有个助教拿过来了。我们电击了他3次,然后继续C.P.R直到E.M.T.s(救护员)到达现场。病人被转移到当地的医院,之后才知道原来这个病人是突发性心脏病,主要是左边主冠状动脉堵塞造成的。这种心脏病被戏称为“寡妇制造者”,因为这种病会损伤心脏的肌肉,死亡率很高。这个病人活了下来,并从医院转到心脏康复项目中。现在,我又看到他出现在健身俱乐部里。

今年,瑞典的一个研究强调了医院外实施C.P.R.救命的重要性。根据发表在新英国医学日报上研究结果,当路人在救护人员赶到前能进行干预,那病人的30天内存活率大概是10.5%,不干预的情况下只有4%。6月,医学研究所建议建立国家追踪系统,可以鼓励一般人学习C.P.R。但是其它类似课题的研究及随之而来的社论中指出,在类似规定中,我们不应该只依赖随机性,例如,可以在救护人员到达前,先使用智能手机通知附近群众这里有进行C.P.R的需求。Apps可以提供这类交流方式来拯救病人生命。

2、降低H.I.V.的传播速度

1978年我从波士顿搬到洛杉矶,开始我的专科培训。我从来没想到会在那里发现新疾病,但实事是,在未来几年内出现了一种一开始很少见,非常神秘的疾病,现在被称为“AIDS(艾滋病)”,后来发现这种疾病的病因是H.I.V.病毒。到了90年代末,研究人员开发出许多种不同的抗病毒药物,当这些混合药物服用后能有效的减少感染个体的死亡率,但行为矫正依然是个艰巨的任务:H.I.V.可以通过不安全性行为传播。

今年,一个由巴黎圣路易斯医院Jean-Michel Molina主导,非常大胆的临床试验中,在不安全必性行为之前及之后使用抗病毒药物,再确认其结果。这种方法不是使用紧急避孕药,不过和这个很类似。研究中有四百名参与者,9个月后,安慰剂组的两百名参与者服用惰性药,最后发现了14个新H.I.V感染者,而其中服用了抗病毒药物的参与者中只有2位新感染者。这个试验中在现实生活行为中采用了临床干预,而且提供公众健康方法来抑制H.I.V.的传播。

3、病毒传播

今年五月,巴西爆发了一种鲜为人知的病毒”齐卡(Zika)”,至今在哥伦比亚和苏里南都有发现它的踪迹。1947年,这种病原体在乌干达的齐卡森林里的猕猴身上首次发现。之后的半个世纪里,只有不多于15件的感染病例,大多发生在非洲和东南亚。2007年在密克罗尼西亚爆发,其中大约四分之三的人口呈现抗体反应。齐卡多是经由蚊子传播,世界卫生组织预测病毒会很快在中美洲及加勒比地区传播,甚至可能不久以后它就会登陆我们国家。这种病毒与登革热和黄热病一起属于黄病毒科。感染齐卡后一般需要住院治疗,部分病人会出现格林-巴利综合征,这种病症是因人体的免疫系统攻击神经造成的。通常使用杀虫剂来控制携带齐卡病毒的蚊子传播非常困难,但科学家们可以通过基因修改工具CRISPR来繁殖不能生育的雄性,这种方法在过去也曾用于控制昆虫的数量及疾病的传播。

4、染色体课程

当人类的染色体破译后,在20世纪初期,部分科学家预测对于大多数疾病我们已经胸有成竹。但是,我们发现依然无法洞悉会如何使用这些新知识。诚然,医学一直在进步,但究竟适用于哪种疾病?9年前,圣路易斯的华盛顿大学医学研究员报告称,PCSK9基因群组如果有特异变种时,它的L.D.L(“坏”)胆固醇水平会较低,这样可以显著降低患冠心病的可能性,因为冠心病是由于胆固醇和其它物质在动脉里堆积造成的。过去,科学家更倾向于注重开发药物来阻止有害变异的影响,而今年里,美国食品药监局批准了一种药物,它可以模拟保护性PCSK9变异的作用,让患有高胆固醇的病人受益。

5、干扰癌症

慢性淋巴细胞白血病,或C.L.L(Chronic Lymphocytic Leukemia)是一种常见的血癌,主要患者多为上年纪的人群,但有时候年轻人也会得这种病。最初患病时是无任何感觉,但随着时间增加痛感也会出现,当它堵塞肝脏、脾脏及骨髓,阻止红细胞造血后,会让人虚弱甚至死亡。传统的C.L.L.治疗方法是通过化学疗法来破坏恶性肿瘤细胞,通常是使用一种称为瘤可宁(Chlorambucil)的药物。这是一种最传统的方法,药效通常会在一年左右慢慢减弱。

过去十年里,科学家们一直寻找细胞之间沟通的方法,像如何接收外界信号,及通过层叠的分子后,如何传递到它们内部。锁定这些分子后,可使治疗方法变得更有效及低毒性。这个月,新英格兰医学期刊里,一组肿瘤专家发表了一篇文章,提到成功研制出这类治疗C.L.L的方法。他们演示了一种叫Ibrutinib的药剂,这种药剂利用信号分子BTK来进行干涉,可以缓解C.L.L患者的病情。另外,它的药效通常能持续到疗程结束后,而且很少复发。大多数肿瘤的其中一个难题是他们有许多沟通网络,就算其中一条通道阻塞了,它还有其它的通道可以传递信息,肿瘤依然可以增长及分裂。但有些时候,例如使用Ibrutinib时,解除一个简单网络也是一大进步。

6、复制危机

我一直对于某种松散的研究员组织团队——开放性科学合作组——的争议内容非常感兴趣,他们是由一群研究人员组成的松散组织,一直致力于复制许多领域中发表的各种研究结果。作为试验室的领导者,我很清楚这类型的实验可以让人多泄气。即使是技术协议上的微小偏差,如培养细胞、测定蛋白质总量及检测RNA,都可以导致试验难以复制成功。像我所在的这类型基础实验室,对比人体来说是处在管控下的环境,所以不难理解通过临床研究,特别是涉及到精神及行为的实验时,会更难进行。在今年8月,开发性科学合作组报告称他们曾尝试多次去复制一组认知及社会心理学相关的试验,最终将近三分之二的试验无法再现其结果。当然这不能简单的作为之前的研究员都是过于粗心或不诚实的证据,但它的确表明了面对这类研究时我们应该时刻保持怀疑的态度,特别是有些精神相关的试验性研究,常被大众媒体当成揭露人性根本真谛的的证据而遭到过快的追捧。

7、安慰剂的作用

因为个人及职业上的因素,我为安慰剂的作用而感到着迷。在经历了一次失败的背部手术后,之后几年里我都遭受了腰痛的折磨。在我的经历中,发现和熟练的康复专业人员互相交流后可以减轻痛苦,即使这是在物理干涉前进行的。Ted Kaptchuk是安慰剂效用解释的先锋,他是从人类学到基因学领域研究员中的接着点。今年,他和他的同事发表了论文,强调从基因作用下,人们可能会更倾向于,或拒绝接受安慰剂的作用。相关基因支配着塑造我们情绪和目的性行为的分子。同年,Kaptchuk发表了关于安慰剂(医师所开的日常疾病治疗用处方中没有疗效的药物)的道德伦理相关文章。他和他的合著者强调安慰剂的作用起效原因不仅仅只是吞下瓶子里的内服药,而且如我所经历的,还有病人和医生之间的亲密关系。在读到这篇文章,我情不自禁的回想起洋葱杂志(The onion)上2003年发表的一个标题:“FDA认可了处方安慰剂的销售合法性。”

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