10月24日下午，DIA中国第二届药物研究创新会议开幕式全体大会在苏州希尔顿逸林酒店逸林厅召开，500多位创新药研发领域的专家学者、专业人员和媒体参加了会议。其中一位最值得关注的人物是，今年7月刚刚加入国家食品药品监管管理总局审评中心（CFDACDE）担任首席科学家的何如意博士是本届大会的第一位主旨演讲嘉宾。
此次，他概述了美国创新药临床试验申请（IND）的流程，并介绍了CDE将要开展的审评审批改革，改成审评审批改革。
何博士介绍，FDA审评员非常重视最初的IND审批，必须在30天内给出审评结果，并且不收取IND申请费用，以鼓励企业开展临床试验。
不仅如此，FDA还设立了一些加速审批的路径，包括针对严重性疾病的快速通道（FastTrack），有显著临床疗效数据的突破性疗法（BreakthroughTherapyDesignation，BTD），使用替代治疗的有条件批准路径加速批准（AccelerateApproval），以及将审评时间从标准的10个月缩短到6个月的优先审评（PriorityReview）等。另外，为鼓励制药企业开发罕见病药物，FDA还设立了加速审批券（PriorityReviewVoucher，PRV），并允许企业转让出售加速审批券获利。
回到中国，何如意博士表示，目前CFDA和CDE正在设法在中国建立IND动态审评和动态监管。一方面允许企业持续不断补充申报资料，另一方面监管机构也要在需要的时候中止出现严重不良反应的临床试验。
何博士还说道，CDE希望建立新的IND审评体系，与企业高效地沟通交流，并建造一支综合审评团队，在监管审评的同时指导企业的临床试验设计和药物研发。在团队建设方面，CDE将从美国FDA引入项目管理人的理念，协调多学科，开展综合审评，提高审判的质量和速度，而不仅仅是单独的团队审评。最近CDE已经招聘了200多人，预计今年底，加上外聘人员，专业审评团队将达到600人。
近期CDE做了不少工作促进新药研发。何博士介绍，未来CDE将发布指南，明确各期临床试验的技术要求，并对审评的工作流程进行再制定，今后与企业的交流会越来越多。预计几年将完成并发布50个工作指南。
关于临床试验申请审批时间和审批积压的问题，何博士表示，CDE正着手将目前串联的审评方式改成并联的方式，同期同步开展审批，缩短等待期。此外，总局之前发布的19号文也明确列出了创新药优先审评审批的范围。当然，目前CDE的主要任务还是解决积压。何博士介绍，今年CDE的目标是完成11000件审评任务，在此同时已经开展了约1003个品种的而优先审评。希望能在2018年解决目前的积压。
最后何博士还提到，CDE希望能够近期完善国内有条件批准上市的条件。
录音文字稿
如何完善我们国家的药品审评规范？如何进一步促进我国新药的研发？美国FDA关于新药研发好的政策，哪些可以借鉴？并介绍到中国来，促进我们国家新药的研发，现有很多研发型企业，把我们国家新药研发的好政策介绍给我们苏州园区，介绍我们国家CDE的一些想法一些改进，新药研发或促进新药研发的一些政策。
首先美国新药临床试验申请（IND），也就是我们国家的临床申请批件，在美国申请IND，最初的IND申请是有时间限制的，30天的时间，美国IND需要审评需要审批，对最初的这个IND审批是非常重视的，要求我们30天之内必须要有审评结果，审评报告可以60天出，如果因为厂家或实验方案有需要修改的地方，不修改不允许进行的话，必须在30天之内与企业进行沟通交流，在美国做IND审评审批都是一个团队，在审批审查的过程中如果发现了一些不允许或者危险的事情出清，会及时终止临床试验（Clinical Hold），这些都是由一个审评团队来做的。我们一期临床试验主要评估安全方面，2期和3期临床不仅评估安全性同时还要评估有效性，或者说按照你所设计的临床方案去实施的话，如果不能达到预期的效果，我们也不会鼓励你去做这样的临床试验，因为有一些我们中国的厂家可以将一期临床放在中国来做，二期临床在中国来做，可以直接到美国做临床三期试验，这种事情其实很多见，在美国做IND申请我们在美国的FDA是不收费,理由为了促进大家去做这个临床试验，如果没有临床试验以及临床试验结果根本就谈不上去评估这个药物的有效性和安全性，所以鼓励企业做临床试验。
第二个介绍的是快速通道申请（Fast track designation），这个入选条件非常简单，就是用于治疗严重性疾病，定义可能有很多和我们在中国不一样，除了传统的肿瘤、心脏病这一类，我们更注重的是一些能够影响病人日常的功能性一些疾病，都算作严重性疾病，我在美国FDA长期负责胃肠道消化道新药的审评审批，例如术后肠麻痹、肠易激综合征（IBS）也算作严重性疾病，目前没有明确的治疗效果的这些疾病都算严重性疾病。 另一个入选条件就是如果动物实验的结果能证明这个药有效，或者再往前一点如果一个理论上一个推算如果这个药成功之后能够治疗这个严重性疾病的话，我们都可以入选到这个Fast track，它的好处就是要与我们审评团队进行沟通，我们审评团队要帮助企业进行临床试验的设计，帮助企业进行药物的研发以及临床的开发，另一个好处滚动性递交（Rolling review），如果部门的材料已经结束了，化学合成部分结束了可以递交该部分，药理毒理部分结束了可以递交该药理毒理部分，我们进行审查给予一个反馈，如果最终临床试验数据证实药物的确比目前现有的这些治疗手段好的话，我们会在临床上市申请过程中批准一个加速审评的要求，这个不是自动的，要在上市前看临床数据如何，进入Fast track不一定最终进入到加快审评。
突破性疗法(Break through designation)自2012年开始，都是IND早期的，好处都是加强于FDA审评团队的沟通，要求Fast track是有动物实验的数据能证实就可以，而此疗法要求有人体试验的数据，来证明能够显著改善临床的指标，好处是进一步强化FDA审评团队要与企业进行强化指导,并且承诺领导要参与，强化领导的参与，在美国与审评团队沟通交流是非常重要的，加强中国FDA与企业的沟通、交流。
加速批准（有条件批准）Accelerate approval是在临床试验设计这个阶段，刚才我们讲的是在IND阶段，通过临床实验设计来缩短整个药物的研发，举例胃肠道药物，治疗胃溃疡，用临床指标治疗胃溃疡，选用的指标是胃出血、胃梗阻，这样的临床实验大约需要2年时间，大约4000病人，但是换个角度换个思维，为了治疗这个溃疡病选用一个替代指标，选用胃窥镜去检测胃粘膜的溃疡，然后用这个最为终端的替代指标，大约需要两个月的时间，用200个病人就能做完，所以说这个是非常有效的方法来缩短整个药物的研发，所以不要常常说进入了2期、临床3期，可能你的23期与别人会有相当大的不一样，这就是研发的一个技巧，但是是有条件的，必须要与FDA审评团队沟,FDA认可该实验方案，否则可能就是浪费时间，如果没有替代指标或替代指标与临床终指标它俩没有认证的现状关系，需要做一个确认性临床，那么说如果药物已经批准上市，同时来做临床，目的是提前把一个好的有效的药物拿到市场上，早造福与病患。你需要做什么？在药物被批准前（有条件批准前），做确认性临床，为什么要这个时候做，因为以前批准后承诺在做，非常难开展药品已经上市，病人不愿再以50%的机率入选到对照品中。另一个条件，确认性临床试验效果不好，会把药自动撤销；
加快审评，新药商场上市申请（NDA）阶段，从典型的标准的10个月审评缩短到六个月，提前四个月，入选标准还是治疗严重性疾病，这个的要求比送交FDA上市申请的时候来批注申请，看批的药物能够显著提高安全性或有效性，如果是，会加速批准。我们有一个加快审评券，FDA是为了促进企业做临床试验。必须把一切都准备好！
中国的IND如何去做？
一、建立完善我国新药临床试验申请审评体系
1.动态审评
2.动态监管
3.有效沟通，企业与监管部门有效沟通
二、综合审评团队的建设
这个建立不仅能做到监管与审评，还能做到指导企业进行临床开发，指导临床试验的设计，中国的企业多达5000多家，开发新药很多，但是大家对监管和临床设计知道的并不是很多，这个团队的建设不是很完整，大家研发能力都很强，目前中国的现状需要CDE进行帮助来扶持大家把临床试验的设计和研发过程更加完整的做，监管和服务并进的理念，企业与监管部门都是为了把好药尽快的造福于老板姓，研发过程中目标是一致的。
在团队建设中要引进项目管理人协调的理念，在美国引用了几十年，综合多个学科一起综合审评，有利于提高审评质量和审评速度，而不是目前这种垂直的、单独的团队的审评。招聘，培训专业的审评人员。
三、明确新药临床试验申请分期技术资料要求
另一个促进我们新药的研发我们要明确分期技术要求，尤其是新药的早期的研发，一期临床试验到底需要什么样的药理毒理支持，到底需要化学的合成的什么程度来支持临床一期的临床试验，这些都要明确；我们准备临床一期二期三期的技术要求要与国际接轨，这样中国自己的企业可以一套资料同期同步的申请国内和国外，同时这一套资料这个技术要求也有利于国际多中心，大样本临床试验同期同步的落户中国，可以同期做这个临床试验。中药要制定我国自己的中药民族药标准，把民族药做起来。一期临床试验指南草案已公布征求意见；阶段技术要求透明，企业有规可依；阶段技术要求明确，审评员审评尺度一致，减少分歧与争议。
四、审评细则工作流程制定
制定之后，我们CDE的不同部分要求一致，目前制定完成了CDE会议的流程规范，以后同企业的交流越来越多，提高交流的效率和质量，要求审评的团队在进行沟通交流之前认真研读送交的报告，自己开会确定如何将意见反馈给企业，提高会议讨论效率，会议交流是双向的，企业也需配合做足准备：减少介绍，如题讨论，参会专业人员对口讨论。另一个在做的就是将审批审批技术要求要公开透明，发布技术要求指南，明确技术要求；开办研讨会，培训班；公开专家咨询会，论证会，明确适应症的试验设计要求。减短新药临床试验申请的审评时间，1.创新药物计划由总局统一受理，谁审评谁受理，减短省局受理时间；2.通过沟通交流会来提高送交的质量，如果不符合条件，通过沟通交流会明确告知不符合条件，可能就不用送交申请，待补充完整之后再尝试，送交上来的资料的质量会提高。在此基础上建议在新药临床试验申请递交CDE同时，同时送交伦理委员会，人类遗传办公室，如需要还需送中检院、检查中心等，将串联审评改成并联审评，同时同期同步审查，减短总体进入临床试验的等待时间；3.建立晚上项目管理员协调的多学科同步审评制度；4.限定CDE的审评时间？缩短CDE的审评时间，CDE和企业都有责任，企业也需提高递交资料的质量，也会减少很多的时间，需要大家的共同努力，达到这一目标。
完善中国的新药研发快速通道-优先审评
一、目前省局已发布19号文件（加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，解决药品注册申请积压的矛盾），该文件明确列出了优先审评审批的范围，具有明显临床价值，符合下列之一的药品注册申请：
1.未在中国境内外上市销售的创新药注册申请；
2.转移到中国境内生产的创新药注册申请；
3.使用先进制剂技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的药品注册申请；
4.专利到期前三年的药品临床试验申请和专利到期前一年的药品生产申请；
5.申请人在美国、欧盟同步申请并获准开展药物临床试验的新药临床试验申请；在中国境内用同一生产线生产并在美国、欧盟药品审批机构同步申请上市且通过了去现场检查的药品注册申请。
6.在重大疾病防治中具有清晰的临床定位中药(含民族药）注册申请。
7.列入国家重大科技专项或国家重点研发计划的新药注册申请。
二、优先审评审批的程序
1.申请：CDE网站经“申请人之窗”提交申请及理由；
2.审核：专家审核论证，结果品种公示5日。无异议的即优先进入审评程序；有异议的，10日内另行组织论证会后作出决定并通知各相关方；
3.审评：30内沟通交流；
4.报送：5日内完成综合审评报告，3日内报送；
5.审批:10日内作出审批决定。
有关我们国家有条件批准上市的想法，19号文章中是规定了有条款：在合理预测或判断临床效果的情况下允许在完成三期确认性临床试验前，有条件批准上市，在探索中国的有条件批准上市，但实施起来很困难，目前正在组织团队细化，希望能够把这个工作完善。争取2018年把积压解决，按规定实现审评审批，把CDE做成国内国际认可的权威性的审评机构。
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