原文：DMD新药Duvyzat：非类固醇疗法、适用所有基因变异类型患者
杜氏肌营养不良(DMD)新药！HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
子孙满堂康复师    阅416
FDA批准casimersen成为首个针对罕见DMD突变的靶向疗法
医伴旅    阅148
假肥大性肌营养不良（Duchennemuscular dystrophy, DMD）
墨_禪    阅2737    转18
DMD新药临床试验患者招募
菌心说    阅1511    转2
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
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杜氏肌肤营养不良到底是什么？
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关节镜肩峰下减压手术有必要吗
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阿尔茨海默病的免疫治疗的现状
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戒掉常规疗法
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顶级期刊《Cell》重大发现！表观遗传药物精准治疗肿瘤开启新时代
YLWUGD    阅1551    转6
史上最大基因疗法授权许可，罗氏28.5亿美元收获DMD基因疗法传递了哪些信息？
zjshzq    阅90    转3
Sarepta与杜克大学展开合作，希望通过基因疗法治愈儿童杜氏肌营养不良症
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西湖大学常兴课题组｜首次报道TAM碱基编辑器高效治疗DMD疾病
刘得光3p6n6zqq    阅413    转3
​一针320万美元！这款新药今年仅59人能用上
颐源书屋    阅54    转2
综述：一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法
梅岭风景    阅1016    转2
当基因疗法逐渐失效，科学家们打算这样做…
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新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病
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史上第二贵的基因治疗产品！DMD首款一次性基因疗法ELEVIDYS获FDA加速批准上市
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