原文：遗传性疾病——脊髓性肌肉萎缩症SMA的简介和产前筛检
案例分享 | 基因检测辅助诊断遗传病——脊髓性肌萎缩症(SMA)
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【名医堂继续教育园地】运动神经元病的鉴别诊断
素问镜听    阅537    转12
基因疗法新希望：一种针对神经元疾病的疗法挽救了婴儿的生命
思明居士    阅188    转3
它来了！史上最贵药物！
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这是婴幼儿头号遗传病杀手！一定要早筛查早预防
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百健基因疗法Spinraza标签更新：对所有年龄段患者都有效，越早使用获益越大
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SMA 基因療法獲批進臨床 AveXis 股價飆近百元美金 | 環球生技月刊
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脊髓性肌萎缩症SMA可怕吗？有哪些药物治疗？中国上市情况
新用户3009M5RQ    阅165    转3
击败遗传病：他们让患儿再次站立
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2个月以下脊髓性肌肉萎缩症婴儿新药！FDA扩大Evrysdi批准范围
济民药业叶药师    阅5
一针 1400 万药物，相关论文遭撤稿，如何看待？
子孙满堂康复师    阅10
重塑希望，改变命运——利司扑兰治疗脊髓性肌萎缩症突破年龄界限
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载入史册！NEJM重磅：基因治疗临床试验大获成功，延长15名患儿生命！
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实验性SMA疗法获FDA罕见儿科疾病资格认定
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汪庆贤教授：神经肌肉疾病的临床特征和诊断流程
压下影响力基本    阅140
脊髓性肌肉萎缩症(SMA）分子诊断市场分析！
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Werding-Hoffmann综合征3例报告及文献复习
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一针1467万！史上最贵新药在美上市，治的是什么病？
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艾满欣（利司扑兰）治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症，中国批准上市
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专题 | 脊髓性肌萎缩症（SMA）与基因检测
teszsz    阅3901    转17
什么是脊髓性肌萎缩(SMA)？
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脊髓性肌萎缩症，要55万元；为什么不选择中医药呢？
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全面了解SMA诊断：我国首个《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》解读
绵绵细雨下不停    阅1491    转9
一针70万的救命药：带你认识罕见病脊髓型肌萎缩症（SMA)
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